PharmNews
PharmNews
Registrace | Přihlášení
Hledání: Mapa stránek
  Obsah
  Aktuality
  Právní info
  Instituce
  Knihovna
  Vzdělávání
  Léčiva
  Jobs
  Pojišťovny
  Partneři
 

Další partneři
 
Alliance Healthcare
 
Tlukot srdce
 
Život a cukrovka
 
Intranet ČIS
 
Nabídka zaměstnání
 

Aktuality

Odborníci: Genová léčba hemofilie může být dostupná za 10 let

Praha 5. února (ČTK) - Genová terapie pro léčbu hemofilie může být podle odborníků dostupná odhadem asi za deset a více let. Pacienti by si díky ní nemuseli každých pár dní píchat injekce s faktorem krevní srážlivosti, který jim kvůli nemoci chybí. Léčba by působila i několik let. Informace dnes zazněly na tiskové konferenci k odbornému kongresu Evropské asociace pro hemofilii a příbuzné choroby, který Praha hostí.

Pacientů s hemofilií je v Česku asi tisícovka, včetně dalších příbuzných poruch je to více než 5000 nemocných. Náklady na jejich léčbu v posledních letech rostou, ročně může stát u jednoho pacienta až desítky milionů korun. Vadný gen přenášejí ženy, které ale až na výjimky hemofilií neonemocní, nemoc postihne až jejich syny.

"Před pěti či deseti lety bylo něco jako genová terapie science fiction," řekl prezident asociace Mike Markis. Výsledky studií ukazují, že díky genové terapii bude možné udržet hodnotu faktoru krevní srážlivosti mnoho let téměř na normálních hodnotách. "Netroufám si odhadnout, kdy přesně bude genetická léčba reálně k dispozici, ale myslím si, že lze uvažovat o horizontu deseti a více let," uvedl primář Oddělení dětské hematologie Fakultní nemocnice Brno a koordinátor Českého národního hemofilického programu Jan Blatný.

Při genetické léčbě se do velmi oslabeného viru, který není nebezpečný, umístí funkční gen zodpovídající za produkci faktoru krevního srážení. Injekcí se vpraví do žíly a když se dostane do jaterní buňky, ta začne díky zmíněnému genu vytvářet potřebný faktor. "Zatím bylo prokázáno, že efekt trvá v řádu let," řekl Blatný, podle kterého si nyní musí hemofilici faktor aplikovat zhruba každý druhý či třetí den.

Léčba hemofilie podle odborníků udělala za posledních 40 let obrovský pokrok. "Je nákladná, ale efektivní," řekl Markis. Ve vyspělých zemích se koncentráty faktoru krevního srážení užívají už od 70. let, v Československu až o 20 let později. "Jako 'západní zboží' se za socialismu běžně nenakupovaly. Bez této léčby končili často hemofilici už v časném věku na vozíku a někdy na závažná krvácení i umírali," dodal Blatný.

Léčba podle něj postupně přešla od řešení krvácení k jeho prevenci. Dříve nemocní krváceli do kloubů několikrát ročně, dnes je v ČR podle Blatného medián dvě krvácení ročně. Postupně se podle něj také objevují léky s prodlouženým účinkem, které se aplikují až jednou za dva týdny nebo jen pod kůži místo do žíly.

Pacienti s hemofilií nekrvácejí silněji, ale déle a špatně se krvácení zastavuje. Krvácení je i vnitřní, do svalů a kloubů, a velmi bolí a omezuje v pohybu. Bez léčby končí pacient se zničenými klouby jako invalida. Krvácení do mozku může být smrtící. Dalšími projevy jsou chudokrevnost, časté modřiny, krvácení z nosu, krev v moči nebo stolici.

Péče v Česku je podle Českého svazu hemofiliků na vysoké úrovni. Žádný pacient nemusí do specializovaného centra cestovat déle než dvě hodiny veřejnou dopravou. "Světová data mluví o tom, že je asi 490.000 hemofiliků a asi jenom 20 procent se dostává k řádné léčbě," uvedl prezident svazu Martin Bohůn.

Některé moderní léky jsou už v Evropě registrované, u jiných se registrace připravuje. "Jednáme se zástupci farmaceutických firem i zdravotních pojišťoven a hledáme ta nejvhodnější řešení, jak zajistit financování této péče. Věřím, že se nám podaří najít udržitelný kompromis podobně jako v oblasti registrovaných léčiv pro vzácná onemocnění, pro které nyní dokončujeme nový systém jejich vstupu na trh tak, aby se k pacientům dostávala co možná nejrychleji, a nikoliv zdlouhavě přes paragraf 16, jako je tomu teď," uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO).

Léčba poruch srážlivosti krve může u jednoho pacienta stát ročně desítky milionů korun z veřejného zdravotního pojištění, patří tak k nejnákladnějších diagnózám. V roce 2017 byl muž s hemofilií nejnákladnějším pacientem českého veřejného zdravotního pojištění, pojišťovna za jeho léčbu vydala 54 milionů korun. Tři největší zdravotní pojišťovny, které pokrývají přes 80 procent populace, ročně za léčbu hemofilie platí kolem 750 milionů korun.

van snm



PHARMnews využívá zpravodajství z databází ČTK, jejichž obsah je chráněn autorským zákonem. Přepis, šíření, či další zpřístupňování tohoto obsahu či jeho části veřejnosti, a to jakýmkoliv způsobem, je bez předchozího souhlasu ČTK výslovně zakázáno.www.ctk.cz


  Zpět

Hlavní partner portálu
Hlavním partnerem portálu PharmNews je společnost Egis Praha, spol. s r.o.

Kontaktní informace
Provozovatelem portálu PharmNews je společnost MedNews

MedNews, spol s r.o.
Poděbradská 538/46, 190 00 Praha 9
Tel.: 226 517 501
Fax.: 226 517 502
E-mail: info@mednews.cz
Created by MedNews, 2005

Portál PharmNews využívá zpravodajství z databází ČTK
Využíváme zpravodajství ČTK

Spřátelené portály:
mednews.cz

neumm.cz