Mnohočetný myelom je vyléčitelný – na potřebnou terapii ale chybí peníze

Praha, 3. 1. 2017 (Medica Healthworld) – Mnohočetný myelom – zákeřné nádorové onemocnění vyrůstající z buněk kostní dřeně, které nelze vyléčit. To je dogma, které už o nemoci neplatí. Lékaři totiž díky moderní léčbě dokážou toto onemocnění krve efektivně léčit. Desítky pacientů umí uzdravit úplně. Potřebují k tomu ale více nových účinných léků. Ty zatím nejsou běžně dostupné. Jejich vstupu na trh brání špatně nastavený systém úhrad. Osudy stovek pacientů tak závisí na změně systému, po které volají odborníci.

„Za zásadní pokroky v léčbě mnohočetného myelomu vděčíme moderní terapii. To dokazují nejenom data z klinických studií, ale i z vlastního registru pacientů s tímto onemocněním, který v hematoonkologii vedeme 10 let. Ten je jedním z největších a nejkvalitnějších registrů svého druhu v Evropské Unii. Dnes v něm evidujeme data již pěti tisíc nemocných s mnohočetným myelomem. Z nich vyplývá, že se od dob zavedení moderní léčby do praxe prodloužila průměrná délka života pacientů o 2,5 roku, tj. více než dvojnásobně,“ vysvětluje prof. MUDr. Vladimír Maisnar, Ph.D., MBA, ze IV. interní hematologické kliniky Fakultní nemocnice Hradec Králové a dodává: „Pokud by byly běžně dostupné léky používané v klinických studiích, došlo by k dalšímu prodloužení života o 1–2 roky. Před érou nových léků přežívalo déle než 10 let 5 % nemocných. Dnes je to díky inovativní léčbě 20 %. U nemocných podstupujících intenzivnější léčbu včetně transplantace tkáně 30 %. Ještě podstatnější je ale skutečnost, že se setkáváme s desítkami případů, kdy nemocného uzdraví inovativní léčba úplně.“

Počet pacientů, kteří dlouhodobě přežijí nebo se vyléčí, by ale mohl být mnohem vyšší. „K tomu potřebujeme získat úhradu na větší počet inovativních léků,“ říká prof. MUDr. Roman Hájek, CSc., přednosta Kliniky hematoonkologie Fakultní nemocnice Ostrava. „Pro zásadní prodloužení života je důležité najít kombinaci léků, na kterou je nemocný citlivý. Jestliže místo stávajících pěti účinných léků jich budeme mít k dispozici deset, stoupá šance na nalezení účinné kombinace pro pacienta z 30–60 % podle pokročilosti nemoci až na 100 %. To dává naději pacientům, kteří na současně dostupné a používané léky nereagují. Například v období 2007–2015 se přidáním především dvou léků do praxe zlepšil medián přežití z 16 na 55 měsíců,“ říká prof. Hájek.

K vyléčení pomáhá i včasné odhalení nemoci. Mnohočetný myelom se projevuje plíživě a příznaky jsou zpočátku nejasné. Často proto odborníci chorobu u pacienta odhalí až v pokročilém stadiu. „Jakmile lékař stanoví diagnózu, měl by nemocnému v případě potřeby hned na začátku nasadit intenzivní léčbu včetně transplantace kmenových buněk,“ říká prof. Maisnar. Lékaři tuto terapii doporučují pacientům do 70 let. Lidé si ji mohou představit jako několik účinných, na různé úrovni působících léků. Poté následuje přechodná udržovací léčba. „Jde sice o režim zpočátku nákladný, ale díky němu je možné udržet pacienta ve stavu, kdy nemoc pak řadu let žádnou další léčbu nevyžaduje. Dosáhneme tak lepších výsledků, než když chorobu léčíme postupným podáváním různých léčebných přípravků s pouhými úpravami jejich dávek,“ dodává prof. Maisnar. Tento způsob dobře funguje ve Spojených státech, kde přežije díky většímu počtu dostupných léků 10 let asi 50 % nemocných. Se vstupem dalších nových léků do praxe by se mohlo v České republice do roku 2020 dožít 10 let až 40 % pacientů. „Pokud se v budoucnu zvýší investice do inovativních léků hned v počátku péče o pacienta, zvýší se i počet vyléčených. Zásadní je ale také nutnost sestavení dobré léčebné strategie. Stále však narážíme na regulační omezení, nezájem pojišťoven a také na konzervatismus lékařů,“ dodává prof. Hájek. 

Rozpor mezi tím, co nové léčebné možnosti nabízí, a tím, co je český zdravotní systém schopen zaplatit, je nyní zjevný napříč medicínskými obory. Problém je obzvlášť patrný v hematoonkologii. „Bez adekvátní léčby pacient trpí nepředstavitelnými bolestmi, protože choroba postupně rozkládá jeho kosti. Moderní léčba však dokáže výrazně utlumit příznaky, zastavit postup nemoci, a pacient tak může žít plnohodnotný život,“ říká prof. Maisnar.

 

O mnohočetném myelomu

Mnohočetný myelom je druhé nejčastější nádorové onemocnění krve, vznikající proměnou a hromaděním plazmatických buněk v kostní dřeni. Choroba nejvíce postihuje lidi ve věku 75–79 let. Do věku 40 let se vyskytuje vzácně. Příčiny onemocnění nejsou přesně známé. Rizikovými faktory můžou být obezita, zvýšený kontakt s organickými rozpouštědly, pesticidy nebo dioxiny. Nemoc se projevuje pestrými příznaky, především bolestí páteře. Na vznik nemoci mají vliv také poruchy imunity a vystavení se záření. Celosvětově trpí mnohočetným myelomem 230 tisíc osob. V České republice lékaři nemoc objeví zhruba u 450 nemocných ročně.