Od nápadu na pult lékárny: Za vývojem léků stojí roky schvalování i miliardy korun

V Praze, 30. října 2017 (LESENSKY.cz)

Devadesát procent Čechů nad pětašedesát let se podle statistik neobejde bez pravidelné dávky léků. Za posledních patnáct let stoupla denní spotřeba prášků v tuzemsku o třicet procent a každá česká domácnost má v lékárničce v průměru patnáct balení různých léčiv. Málokdo ovšem ví, co všechno musejí výzkumníci otestovat a úřady schválit, než se tablety či injekce dostanou na pulty lékáren. Jak dlouhá a náročná je vlastně cesta od nápadu k účinnému léku zachraňujícímu miliony lidí? A kolik stojí vývoj nového produktu?

Ještě před sto lety museli lékaři i pacienti spoléhat na velmi omezenou nabídku dostupných léků. V některých případech si vypomáhali babskými radami a bylinkami, v jiných nezbylo než čekat na zázrak. Dnes umějí odborníci tisíce chorob nejen správně identifikovat, ale také nabídnout jejich vhodnou léčbu. Jen v minulém roce tak bylo do Česka dovezeno okolo 261 milionů balení nejrůznějších léků. Kolik let práce ale stojí za jedinou krabičkou, kterou si vyzvednete v lékárně?

Příkladem může být příběh česko-amerického start-upu Machavert, který vyvinul velmi účinný lék na léčbu nádorových a autoimunitních onemocnění. „Léčba je inspirována silou lidského těla. Využíváme totiž molekul odvozených od přírodních tuků, takzvaných fosfolipidů, podobných těm, jež běžně najdeme ve vejcích, sóji či rybím tuku. Tyto látky mohou být zároveň nedílnou součástí buněčné membrány, ale dokážou také fungovat jako molekuly zpomalující rakovinový růst či přímo likvidující rakovinotvorné buňky,“ popsal unikátní nápad spoluzakladatel společnosti Machavert Jakub Staszak-Jirkovský. Léčba, která by měla za pár let konkurovat běžným chemoterapeutikům, navíc slibuje velmi nízkou toxicitu a představovala by tak pro organismus výrazně menší zátěž.

Hledání léku proti rakovině jako rodinná tradice

Bio-farmaceutický start-up, který vznikl v roce 2015, sídlí v americkém Coloradu. Na vývoji léku se ale podílí řada českých odborníků. Inspirací jim byl jiný český produkt, konkrétně přírodní preparát Ovosan stimulující imunitu a napomáhající při léčbě rakoviny. Na doplňku stravy, jenž byl na český trh uveden už před dvaceti lety, se podílel i otec Jakuba Staszaka-Jirkovského.

Vědci už účinnost léčivých látek otestovali na buňkách a na myších. „Provádí se takzvané in vitro a in vivo testování. K in vitro testům dochází v umělých podmínkách laboratoře. To znamená, že buňky pěstujeme a zkoumáme ve zkumavkách či Petriho miskách. Následně se provádí in vivo testování, tedy pozorování v přirozených podmínkách na komplexních organismech, jako jsou například myši,“ vysvětlil Staszak-Jirkovský, který je sám vystudovaným chemikem a má za sebou mnohaletou vědeckou dráhu v Česku, Velké Británii, Švédsku a USA.

Vývoj zabere i deset let

Při výzkumu se ukázalo, že prototyp léku s označením MP1000 funguje u více druhů nádorových buněk. Do budoucna by tak mohl najít uplatnění v léčbě více typů rakoviny. Než se ale objeví oficiálně na trhu, čeká ho ještě mnohaletá cesta. „V našem případě očekáváme dobu pro dokončení vývoje nového léčiva šest až osm let. Kromě otestování bezpečnosti a dotažení celého procesu výroby je před námi i klinické testování na vybraných pacientech a schvalování americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (zkráceně FDA),“ objasnil obvyklý postup Jakub Staszak-Jirkovský.

Čeští pacienti si ale na finální lék budou muset počkat déle. Aby mohl na pulty tuzemských lékáren, musí projít registrací u českého Státního úřadu pro kontrolu léčiv. Ten posuzuje dodané klinické testy, testy stability či dodržení zásad správné výrobní praxe. Pokud má být preparát hrazen pojišťovnami, musí výrobce navíc požádat o přidělení maximální ceny a domluvit se na podmínkách úhrady z veřejného zdravotního pojištění.

Léky prodražuje schvalování

Vývoj nových léčiv není jen velmi náročným a dlouhým procesem, čas a práce špičkových týmů též něco stojí. Kromě odborníků je potřeba zaplatit i skvěle vybavené laboratoře, patenty či výrobní linky. Ceny se tak šplhají k astronomickým částkám. „Náklady se v průměru pohybují mezi 800 miliony a miliardou amerických dolarů. My věříme, že se nám podaří tuto částku výrazně snížit. Zejména díky kratší době klinických studií pro námi cílené druhy nemocí. Právě klinické testy jsou totiž nejdražší fází. Navíc máme dobrou šanci, že díky skvělým dosavadním výsledkům dosáhneme na schválení léku ve zrychleném režimu, takzvaném fast track status,“ dodal Staszak-Jirkovský. Společnosti Machavert pomáhají dlouhé období vývoje překlenout vetší i menší investoři. Firma také zvažuje crowdfunding, kdy by se na financování mohli menšími částkami podílet i jednotlivci.