Transplantace kostní dřeně zachraňuje život českým dětem už 29 let: Ročně je transplantováno zhruba 30 dětí

Praha, 7. února 2018 (ČNRDD)

Leukémie, onemocnění imunitního systému i poruchy metabolismu – to jsou jen některé život ohrožující onemocnění, se kterými se bojuje transplantací buněk z kostní dřeně, krvetvorných buněk z periferních žil nebo z pupečníkové krve. Tyto zákeřné nemoci se nevyhýbají ani dětským pacientům. Ročně je v pražské motolské nemocnici transplantováno na třicet dětí. Nalezení dárce, jehož buňky může tělo dítěte přijmout, je často jedinou nadějí pro záchranu jeho života. Právě hledání vhodného dárce je posláním Českého národního registru dárců dřeně, většinou se totiž shoda v kruhu rodinném nalézt nepodaří. Od ledna 2018 proto ČNRDD spustil kampaň s cílem omladit věkový průměr lidí zapsaných v registru a celkově databázi rozšířit.

 

Dárcovství v číslech:

• Předtransplantační příprava příjemce trvá 1 týden

• Kostní dřeň může být přepravována maximálně 48 hodin

• Buňky separované z krve vydrží až 72 hodin přepravy

• 80 % buněk nepříbuzných dárců pochází ze zahraničí (většina z Německa nebo Polska)

• 20 % buněk nepříbuzných dárců je přepracováno letecky přes oceán

• Vyhledávání dárce trvá standardně 2 měsíce

Pro léčbu desítek onemocnění je často zcela zásadní nalezení vhodných dárcovských buněk, tedy takových, které dosahují imunologické shody. U dětských pacientů se používá transplantace nejčastěji v případě nádorového onemocnění krvetvorby. Tato forma leukémie je důvodem asi dvou třetin všech transplantací u malých pacientů, zbylá třetina čekatelů na transplantaci pak trpí vrozenou poruchou imunitního systému nebo dědičnou poruchou metabolismu.

 

Dárce se v rodině většinou nenajde

Ideálním dárcem pro dítě bývá vlastní sourozenec, v pediatrii dosahuje jejich podíl necelých 15 % případů, s těmito dárci je však spojeno několik problémů. Kromě neetičnosti odběru kostní dřeně u výrazně mladších dětí je dalším rizikem také možný genetický původ nemoci. To znamená, že buňky obou sourozenců mohou obsahovat stejné onemocnění a z potenciálního dárce se může naopak stát budoucí čekatel. Toto riziko je nezbytné vyloučit. I proto je daleko častější poskytnutí krvetvorných buněk nepříbuzným dobrovolným dárcem, u dětských pacientů tomu tak je až u 80 % pacientů, zbytek dárců pak tvoří rodiče či další příbuzní. Zatímco pravděpodobnost shody u vlastních sourozenců je 25 %, u rodičů je šance pouze dvouprocentní. Právě z toho důvodu je většinou nezbytné hledat i mimo rodinu, tedy v registrech dobrovolných dárců po celém světě. Roli při výběru vhodného dárce hraje krevní skupina, hmotnost, pohlaví, věk, i seznam prodělaných virových onemocnění.

Léčba je běh na dlouho trať

„I v případě nalezení registrovaného dárce s ideální imunologickou shodou ale není ještě vyhráno. Úspěšnost záleží na mnoha dalších faktorech, a to nejen před a během vlastní transplantace, ale i po ní. Právě u leukémie je totiž velké riziko recidivy,“ vysvětluje profesor Petr Sedláček, vedoucí lékař Transplantační jednotky z Fakultní nemocnice v Motole. „Transplantace je velmi riskantní zákrok. Obzvláště problematickým je fakt, že úmrtí na komplikace nehrozí ani tak v týdnech následujících po výkonu, ale spíše v rámci měsíců, ať už z důvodů imunitních či již zmíněné recidivy,“ uvádí Sedláček.

Výsledky je vždy možné hodnotit až s dostatečně dlouhým časovým odstupem po sérii sledování. Pro nezhoubná onemocnění se z dlouhodobého pohledu daří vyléčit téměř 90 % dětí s transplantací od jakéhokoliv zdravého dárce a cca 70 % v závislosti na druhu a závažnosti nádorového onemocnění krve.

Budoucí posun v léčbě vidí profesor Sedláček v porozumění příčin onemocnění a vývoji léků, které cílí přímo na konkrétní poruchu mechanizmu a napravují její funkci. Mimo jiné jde například o metody genové terapie, které cílí na opravu genetického kódu. Tyto metody se zatím používají u některých geneticky podmíněných onemocnění při neúspěchu transplantace nebo v případech, kdy není žádný vhodný dárce k dispozici.

Zátěž není zdaleka jen fyzická

Samotný proces transplantace je pro pacienta velmi nepříjemný. Následkem chemoterapie dochází ke zničení krvetvorby i imunitního systému, k porušení sliznic a po transplantaci i k obrovskému náporu na všechny životně důležité orgány. Během prvních týdnů jsou děti izolovány v chráněném prostředí, potřebují transfúze, léky proti bolesti nebo na tlumení imunity a další látky nezbytné pro úspěšný průběh procedury. Po obnovení krvetvorby se zdraví malých pacientů rychle zlepšuje, takže bývají po několika týdnech propuštěni a dále jsou monitorováni ambulantně. Zpočátku probíhají kontroly několikrát měsíčně, s postupem času se frekvence návštěv snižuje. Po šesti měsících se postupně začínají uvolňovat dietní a izolační opatření, do roka pak končí i podávání veškerých léků.

Pro děti je nejnáročnější zvládnout tělesné obtíže v prvních týdnech, ale o nic lehčí není ani dodržování přísného režimu v měsících následujících po výkonu. „Izolace, dieta i užívání velkého množství prášků, to vše je v dětském věku problém. Komplikací je i skutečnost, že se děti často cítí zcela v pořádku, a proto mají tendenci si režim ulehčovat. To je však může ohrozit nejen na zdraví, ale i na životě,“ dodává Sedláček.

Boj s leukémií v České republice

V České republice má transplantace kmenových buněk krvetvorby dlouholetou tradici. Ve Fakultní nemocnici Motol proběhla první transplantace u dítěte již v roce 1989 a v roce 1992 zde byl poprvé u dítěte podán štěp od nepříbuzného dárce z registru. FN v Motole je v ČR jediným pracovištěm, na kterém se provádí transplantace krvetvorných buněk u dětí od nepříbuzných dárců. Na Transplantační jednotce Kliniky dětské hematologie a onkologie v Motole bylo za posledních pět let provedeno přes 150 transplantací od zdravých dárců, roční počet zákroků se tedy pohybuje okolo třiceti.

Český národní registr dárců dřeně zahájil v lednu 2018 kampaň s cílem omlazení a celkového rozšíření databáze. „Kampaň dobro od kosti jsme spustili z jednoduchého důvodu – nejlepších výsledků transplantací je vždy dosaženo, pokud je dárce mladší 35 let. Cílíme v ní na mladé lidi, kteří jsou ochotni udělat něco pro druhé, a třeba jim i zachránit život. Všem stávajícím i budoucím registrovaným děkujeme,“ tak se vyjádřil MUDr. Pavel Jindra, vedoucí lékař Českého národního registru dárců dřeně.

V současnosti je průměrný věk dárce 27 let a ČNRDD se v kampani Dobro od kosti zaměřuje na věkovou skupinu 18 až 25 let. Zacílení na mladé dospělé vychází z jasně prokázaných výsledků transplantací kostní dřeně, kdy optimálního výsledku je vždy dosaženo s dárcem do 35 let. Do kampaně se zapojili i známé osobnosti, mezi které patří novinář Filip Horký, olympijský vítěz v moderním pětiboji David Svoboda, olympijský vítěz v judu Lukáš Krpálek, kajakář Vavřinec Hradílek nebo herci Zdeněk Piškula a Anna Linhartová.

Veškeré bližší informace najdete na stránkách www.kostnidren.cz/registr